Testphase 2 des ZED1227 von Zedira beginnt – Was steckt hinter dem Medikament für Zöliakiebetroffene?

Hallo liebe Zöliakie Austausch Blogleser, sowohl in unserer Facebookgruppe als auch über die Fanpage werden immer wieder Artikel über eine angebliche Wunderpille und das Medikament gegen Zöliakie gepostet. Verlinkt werden dann die Beiträge zu ZEDIRA, dem Unternehmen aus Dortmund, das gemeinsam mit Dr. Falk Pharma und Prof. Dr. Schuppan ein Medikament entwickelt, das Zöliakiebetroffene helfen soll. Am 2. Mai 2017 hat Dr. Falk Pharma und Zedira den Abschluss der Phase 1b-Studie für ZED1227 zur Zöliakie-Therapie bekannt  gegeben und sie planen nun den Start der Wirksamkeitsstudie in Phase 2. Wir wollen euch den Hintergrund der Entwicklung aufzeigen und erklären was da genau dran ist und wozu das Medikament dienen soll. Desweiteren bieten wir euch einen Ausblick über die Phasen der Medikamentenentwicklung bis zur Markteinführung.

Die Anfänge im Jahr 2009

Bereits im Jahr 2009 gab es in der FAZ einen Artikel (Kostenpflichtig im FAZ Archiv) in dem es darum geht das die Firma Zedira einen Wirkstoff entwickelt, der auf Basis selektiver Blocker von Transglutaminasen aktiv wird und somit auch bei kleinen Diätfehlern von Zöliakiebetroffenen keine Entzündung im Dünndarm entstehen lässt.

Das small molecule soll die Überaktivität der Transglutaminase in der Dünndarmschleimhaut regulieren und so die Gluten-assoziierten immunologischen Prozesse unterbinden, die für die Zöliakie ursächlich sind.

Damals war der Wirkstoff bereits entwickelt, aber es wurden von Zedira noch Partner gesucht, um die Herstellung eines Medikamentes (die von einem Pharmaunternehmen betrieben werden muss) zu finanzieren.

Über Zedira GmbH:

Das Darmstädter Unternehmen ist Spezialist für Erkrankungen, die mit Transglutaminasen in Zusammenhang stehen. Zedira produziert und vermarktet Spezialreagenzien für Forschung und Entwicklung sowie Diagnostika.
Auf Basis selektiver Blocker von Transglutaminasen fokussiert sich das Unternehmen auf die frühen Phasen der Wirkstoffentwicklung. Leitindikation ist die Zöliakie. Mit ZED1227 hat das Unternehmen den ersten Transglutaminase-Inhibitor in die klinische Entwicklung gebracht. Die hier gewonnenen Erkenntnisse konnten in der Entwicklung eines neuartigen Antikoagulans (FXIIIa-Inhibitor) genutzt werden. Aktuell entwickelt das Unternehmen oral verfügbare Transglutaminase-Inhibitoren, die auf fibrotische Erkrankungen insbesondere auf die diabetische Nephropathie abzielen. Zedira ist ein Portfolio-Unternehmen des High-Tech Gründerfonds.

Auch Prof. Dr.Dr. Schuppan, Universitätsmedizin der Johannes-Gutenberg Universität Mainz war und ist an der Entwicklung beteiligt.

Über Dr. Dr. Schuppan:

Detlef Schuppan ist seit 2013 Professor für Translationale Immunologie an der Johannes Gutenberg-Universität Mainz. Außerdem erhielt er eine volle Professur für Medizin am Beth Israel Deaconess Medical Center und der Harvard Medical School,  ist Mitglied des Harvard Celiac Centers in Boston, USA, und Vorsitzender des wissenschaftlichen Beirats der Deutschen Zöliakiegesellschaft (DZG). Er gilt international als einer der führenden Mediziner und Wissenschaftler im Bereich der Zöliakie.  Er hat in Mainz ein Zentrum für Patienten mit Zöliakie, komplizierter Zöliakie, Weizen (Gluten)-Sensitivität und Nahrungsmittelallergien etabliert. 

Beginn der Zusammenarbeit mit Dr. Falk Pharma im Jahr 2011

Am 25. November 2011 war es dann soweit. Die Zedira GmbH gab bekannt, dass die Rechte an dem Wirkstoffkandidaten ZED-101 für Europa exklusiv an die Dr. Falk Pharma GmbH lizensiert wurden. Im Rahmen der Vereinbarung übernimmt die Dr. Falk Pharma GmbH die weitere Entwicklung und klinische Prüfung des Wirkstoffs und den späteren Vertrieb des Medikamentes.

Im Jahr 2012 hat die DZG einen Bericht über das neue geplante Medikament und den Einsatz bzw. die  Einschränkungen in der DZG Aktuell Ausgabe 2012 veröffentlicht.

Beginn der klinischen Testphase I von ZED 1227 im Jahr 2015

Am 24. Februar 2015 hat dann die erste klinische Phase I mit dem direkten Gewebetransglutaminase-Blocker ZED1227 an gesunden Menschen begonnen.

Dabei wurde in der Phase 1a Studie für mehrere unterschiedliche Einzeldosen (SAD) die Verträglichkeit des Medikaments an gesunden Personen getestet.

Den Betroffenen soll in Zufunft eine medikamentöse Behandlungsoption zur Unterstützung der Glutenfreien Diät eröffnet werden, verbunden mit einem Zugewinn an Sicherheit und Lebensqualität. 

20. Oktober 2015 – Zusätzliche Fördermittel für die klinische Entwicklung eines Zöliakie-Medikamentes

Im Oktober 2015 wurde dann bekannt gegeben, das die Zusammenarbeit des Konsortium bestehend aus Zedira, Dr. Falk Pharma und Prof. Dr. Dr. Schuppan von der Universitätsmedizin der JGU Mainz ,  zur medikamentösen Behandlung der Zöliakie vom BMBF im Rahmen des Ci3 Spitzenclusters weiter gefördert wird. Das Projekt beinhaltet die Fortführung der klinischen Entwicklung des Wirkstoffkandidaten ZED1227.

Somit war die klinische Entwicklung des “Zöliakie-Medikamentes” weiter gesichert.

ZED1227 ist der erste niedermolekulare Gewebetransglutaminase-Blocker in der klinischen Entwicklung. 

1. Juli 2016: Dr. Falk Pharma GmbH und Zedira GmbH starten klinische Phase 1b 

Es wurde bekannt gegeben das Dr. Dr. Falk Pharma GmbH und Zedira die Erforschung der Sicherheit,  Verträglichkeit und Pharmakokinetik von ZED1227 im Rahmen einer Phase 1b Studie mit steigenden Mehrfachdosen (MAD) fortsetzen. Die Studie baut auf der erfolgreich abgeschlossenen Phase 1a Studie für mehrere unterschiedliche Einzeldosen (SAD) des direkten Gewebetransglutaminase-Blockers auf.

2. Mai 2017 – Abschluss der Phase 1b-Studie für ZED1227 zur Zöliakie-Therapie  – Start der Wirksamkeitsstudie

Am 2. Mai 2017 wurde von Dr. Falk Pharma und Zedira die Pressemitteilung über den erfolgreichen Abschluss der Phase 1b-Studie für ZED1227 zur Zöliakie-Therapie bekanntgegeben.

Dr. Falk Pharma und Zedira beabsichtigen nunmehr die Wirksamkeit von ZED1227 im Rahmen einer Phase 2a-Studie an Zöliakie-Patienten zu untersuchen.

Unser Hinweis für Zöliakie Austausch Blog Leser:

Admin Kommentar

Es ist sehr wichtig herauszustellen, das das Medikament KEIN Ersatz für eine glutenfreie Diät ist, es soll aber die Auswirkungen von Diät-Fehlern bzw. der versehentlichen Aufnahme kontaminierter Lebensmittel vermindern.

Damit das Medikament im Notfall wirksam ist, müsste es täglich und regelmäßig eingenommen werden. (Siehe Interview mit Dr. Dr. Schuppan Mein-Allergie-Portal, 19.07.2016

Die Weiterentwicklung

Es müssen nun noch die Testphasen 2 und 3 erfolgreich abgeschlossen werden und dann die Prüfung auf Zulassung durchgeführt werden, bevor das Medikament auf den Markt kommt. Und auch dann werden erst noch Wechselwirkungen beobachtet und gemeldet.

Der Prozess kann insgesamt noch 4-6 Jahre dauern. 

Phase 2

In der 2.Testphase wird der Wirkstoff an Zöliakie Patienten. Hauptaufgabe der 2. Testphase ist die Überprüfung der Wirksamkeit des Wirkstoffes. Dosierung und .Wirkung des Wirkstoffes werden in dieser ca. 2-jährigen Testphase verfeinert. Auch in dieser Phase wird auf Nebenwirkungen geachtet, die Wirksamkeit ist hier aber im Vordergrund.

Phase 3

In der dritten Testphase werden mehrere Tausend Patienten über einen Zeitraum von mindestens 3 Jahren getestet. Dieser langjährige Versuch mit dieser Vielzahl von Personen ist auch auch die teuerste Testreihe.  Um das Ergebnis des Wirkstoffes überprüfen zu können, wird einem Teil der Patienten Placebos verabreicht. In der Testphase muß der Wirkstoff genau zeigen inwieweit er geeignet ist .  Auch auftretende Nebenwirkungen können dann aufgrund der Anzahl der Testpersonen genauer erfasst werden.

Zulassung

Nachdem die dann auch die dritte Phase erfolgreich abgeschlossen wurde, erfolgt die Prüfung auf die Zulassung des Arzneimittels. Hierbei werden die Ergebnisse der einzelnen Phasen vor allem hinsichtlich Wirksamkeit und Unbedenklichkeit überprüft.

Verantwortlich in Deutschland für die Zulassung ist das BfArM (Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte). Alternativ kann dies auch durch die Kommission der Europäischen Union geschehen die die Unterlagen durch die EMA (European Medicines Agency) on London Nach der Zulassung folgt Phase 4. 

Phase 4

In Phase 4 beobachten Ärzte die neue Behandlungsmethode mit dem Medikament. Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten und sehr seltene Nebenwirkungen mit der Vielzahl an auf dem Markt vorhandenen Medikamenten werden meist erst jetzt beobachtet. Erst in Phase 4 hat man hierfür genügend Patienten und auch die Folgen einer Langzeittherapie werden ersichtlich. Auswirkungen für spezielle Patientengruppen, wie z. B. Schwangere können jetzt erst gemacht werden.


Wie oben erwähnt muss das Medikament regelmäßig eingenommen werden um eine Wirksamkeit zu haben. Welche Kosten hierfür der Patient übernehmen muss, ist noch nicht bekannt.


 

 

 

 

(Visited 735 times, 2 visits today)

Hinterlasse jetzt einen Kommentar

Kommentar hinterlassen

E-Mail Adresse wird nicht veröffentlicht.


*